01 多個國產創新藥在海外獲批(每日“藥”聞｜國內首個基因編輯療法獲批臨床；三生國健由盈轉虧)

每日“藥”聞｜國內首個基因編輯療法獲批臨床；三生國健由盈轉虧

隨著越來越多的藥企、資本投身創新藥事業，推動著創新藥的發展進步，國內患者有望接觸與國際前沿接軌的黑 科技 療法，比如基因療法。

1月18日，博雅輯因地中海貧血藥品獲批臨床。這是國內首個獲批臨床的基因療法。雖然距離成功還有很長一段距離，也還有很大的不確定性，但總算是一種嘗試；

年報季總是“驚”、“喜”共存。1月18日，科創板上市公司三生國健發布公告表示，預計2020年虧損1.94億元—2.24億元。而2019年，三生國健凈利潤為2.1億元……

PS：每個工作日早晨，「氨基 財經 」每日“藥”聞，準時更新，第一時間帶你追蹤醫藥市場熱點。

/01/

公司“藥”聞

1）博雅輯因地中海貧血藥品獲批臨床

1月18日，據CDE官網，廣州輯因醫療（博雅輯因子公司）針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產品ET-01，臨床試驗申請已經獲批。

地中海貧血是一種基因缺失或突變引起的遺傳性貧血疾病。ET-01采集患者自體動員外周血單個和細胞，通過CRISPR/Cas9系統編輯基因的方式敲除致病基因，再回輸患者體內達到治療目的。

這是國內首個獲批臨床的基因療法。博雅輯因此次臨床實驗，指在評價ET-01單次移植的安全性和有效性。

2）三生國健業績變臉，由盈轉虧

1月18日，三生國健發布公告表示，預計2020年虧損1.94億元—2.24億元。而2019年，三生國健凈利潤為2.1億元。

之所以由盈轉虧，三生國健表示主要有四個原因：

一是受到新冠影響，銷售收入下滑；二是10月份公司對主要產品降價50%以上，降低了毛利；三是新產品上市，銷售推廣費用增加；四是研發費用的增加。

3）云頂新耀引進新型抗生素 SPR206

1月18日，據云頂新耀官網，公司與美國生物技術公司Spero Therapeutics達成合作，獲得后者產品SPR206在中國區、韓國及部分東南亞國家的相關商業化權益。

SPR206是一種新型多粘菌素類抗生素，旨在減少現有多粘菌素B和粘菌素治療時產生的腎臟毒性。

目前，該藥仍在臨床研發階段。根據其Ⅰ期臨床實驗結果，在針對患者多重耐藥革蘭氏陰性菌感染的治療范圍劑量內，SPR206耐受性良好。此外，在該研究中未觀察到腎毒性的證據。

4）康寧杰瑞雙抗KN046晚期實體瘤適應癥獲批臨床

1月18日，據CDE官網，康寧杰瑞雙抗KN046新適應癥晚期實體瘤獲批臨床。

KN046雙抗針對PD-L1/CTLA-4靶點。根據介紹，其能夠在保持高抗癌細胞的同時，對人體外周系統減少毒副作用。

KN046目前在中國和澳大利亞已經開展了關于非小細胞肺癌、三陰乳腺癌、食管鱗癌、肝癌、胰腺癌等多個腫瘤的臨床試驗。

5）武漢友芝友生物CD38/CD3雙抗獲批臨床

1月18日，據CDE官網，武漢友芝友生物制藥公司CD38/CD3雙抗獲批臨床，適應癥為發性骨髓瘤。

武漢友芝友雙抗采用自己研發的YBODY 平臺技術。該藥物為首個申報臨床的國產CD38/CD3雙抗。

6）科興新冠疫苗在巴西獲批緊急使用

1月17日，巴西衛生監督局（ANVISA）宣布，批準科興新冠疫苗在巴西的緊急使用許可。

在當天的特別會議上，ANVISA的5名管理人員一致投票同意科興疫苗在巴西的緊急使用，當天同樣通過會議的，還有阿斯利康和牛津大學共同開發的新冠疫苗。

7）海思科HSK3486Ⅲ期臨床試驗獲美國FDA批準

1月18日，海思科發布公告表示，其HSK3486乳狀注射液的Ⅲ期臨床試驗申請已獲美國FDA批準。

HSK3286為麻醉鎮靜藥，在胃腸鏡診療的Ⅲ期數據中，療效和安全性均較好。本次在美國Ⅲ期試驗的適應癥為全麻誘導，計劃入組351例受試者。

/02/

海外“藥”聞

1）ViGeneron與第一三共合作開發創新眼科基因療法

1月18日，德國眼科基因療法產品供應商ViGeneron與日本醫藥公司第一三共達成合作，雙方將利用前者腺病毒（vgAAV）載體，共同研發治療常見眼科疾病的基因療法。

ViGeneron目前有兩個專有的腺相關病毒技術平臺。第一個是經過改造的腺相關載體，可實現高效的轉導效率以及眼內微創施治；第二個是REVeRT載體平臺，可針對大片段基因突變引發的疾病。

據協議，雙方將合作進行第一階段的研究，第一三共有權就這種常見眼科疾病的治療靶點，與ViGeneron進行后續談判。此次雙方合作款項并未公布。

國產原研藥即將獲批，乙肝患者迎來首個國產口服創新藥

據國家藥監局藥品審評中心官網顯示，翰森制藥研發的用于治療慢性乙型肝炎的1類新藥“艾米替諾福韋片”已進入“待審評”狀態，預計將于近日獲批，有望成為我國首個獲批的國產原研新型二代替諾福韋。

眾所周知的是，我國是全球“乙肝大國”，數據統計顯示，我國慢性乙型肝炎病毒感染者約7000萬例，其中慢性乙型肝炎患者約2000萬 3000萬例。近十年來，每年新增患者數量在100萬左右，占甲乙類傳染疾病的三分之一。目前，乙肝依然是我國發病率最高的傳染病，構成了嚴重的公共衛生問題。

此前在第69屆世界衛生大會上發布了首個針對病毒性肝炎的全球策略，即2030年消除病毒性肝炎作為重大公共衛生威脅，其核心目標是基于2015年的基線數據，2030年乙肝新發感染率減少90%，乙肝相關病死率減少65%。而據世界衛生組織估計，若保持現有的干預措施，到2030年我國仍將有6000萬乙肝感染者和68萬乙肝相關死亡病例，這距離世界衛生組織2030目標有相當大的差距。

而乙肝防控困難重重，很大程度上也因為國內目前的治療手段依然有待改善。

乙肝是由乙型肝炎病毒（hepatitis B virus，HBV）引起的慢性進展性疾病，如果沒有得到及時有效的抗病毒治療，疾病最終將進展為肝硬化、肝衰竭或肝細胞癌（HCC）而導致死亡。由于慢性HBV感染的發病機制較為復雜，目前尚未得到完全闡明。全球范圍內針對乙肝的主要藥物治療手段以核苷（酸）類藥物和干擾素療法為主。治療目標主要是達到病毒學應答和生物化學應答。進行長期有效的抗病毒治療，清除或抑制HBV病毒。

雖然依據《慢性乙型肝炎防治指南（2019年版）》推薦，乙肝治療用藥首選強效低耐藥核苷（酸）類似物和聚乙二醇干擾素。前者主要包括丙酚替諾福韋、恩替卡韋、替諾福韋二吡呋酯三種藥物，明確不建議使用拉米夫定、阿德福韋酯、替比夫定的臨床使用。

但是，由于干擾素類藥物療效與費用性價比不高，外加需要長期注射，存在患者依從性的等問題，目前全球乙肝藥物市場上干擾素類藥物占比在不斷下降，核苷（酸）類似物占據了主導市場，同時也是各家藥企研發的主流方向。大量研究數據顯示，采用核苷（酸）類似物治療可強效抑制病毒復制，改善肝臟炎癥，安全性較好，長期治療可改善乙型肝炎肝硬化患者的組織學病變，顯著降低肝硬化并發癥和肝細胞癌的發生率，降低肝臟相關和全因病死率。

但是在國內，受價格等因素制約，核苷（酸）類似物藥物治療乙肝的滲透率依然有待提升。由于乙肝是一種慢性疾病，尚無法實現臨床治愈，在與乙肝的長期斗爭中，核苷（酸）類似物一方面會出現耐藥性，另外部分核苷類藥物對骨骼和腎臟造成損傷。因此，降低用藥劑量，提升安全性也成為藥物研發重中之重。低量、強效、耐藥、安全的核苷類藥物成為亟需被滿足的臨床需求。

目前，二代替諾福韋由于可降低用藥劑量，提升安全性而成為眾多藥企布局的重點，而在眾多在研品種中，翰森制藥的艾米替諾福韋片也即將拔得頭籌，成為首個獲批上市的中國原創二代替諾福韋新藥。

以艾米替諾福韋片為例，該藥是一種新型核苷酸類逆轉錄酶抑制劑，以與核苷類逆轉錄酶抑制劑類似的方法抑制逆轉錄酶。作為替諾福韋（TFV）的前藥，通過優化結構，艾米替諾福韋比替諾福韋二吡呋酯擁有更高血漿穩定性，TFV暴露量低，安全性更高。

研究數據顯示，和一代替諾福韋——富馬酸替諾福韋酯(TDF)300mg相比, 艾米替諾福韋只需要少于1/10的劑量便可獲得相似的抗病毒效用,藥物對骨密度及腎臟影響較小。臨床前研究結果顯示了艾米替諾福韋的強效抑制乙型肝炎病毒（HBV）復制效應。早期臨床研究結果也證實該藥在 健康 志愿者和慢性乙型肝炎（CHB）患者中的良好耐受性和安全性，PK特征和療效符合預期。

在2021亞太肝病學會年會上，南方醫科大學南方醫院與翰森制藥聯合發表了艾米替諾福韋在中國CHB患者中進行的大型Ⅲ期臨床研究48周結果，該研究是一項隨機、雙盲、非劣效性臨床試驗，在中國49家研究中心開展，共入組1005例受試者。受試者以2:1的比例隨機分配至試驗組（艾米替諾福韋 25 mg）或對照組（TDF 300 mg）。

48周結果顯示，在HBeAg陰性人群中，試驗組HBV DNA

上海研發生產的全球新創新藥多格列艾汀片獲批上市，該藥品對哪些疾病有用？

Hualingmedicine“藥物生產許可證”明確將藥物名稱稱為“dozagliadine”，這意味著hualingmedicine作為市場上的許可證，已經在藥物質量、藥物安全性和藥物監護人的風險管理方面完成，并且能夠售后補償、跟蹤相關系統的能力，以及與系統和能力所有者匹配的能力。Dozagliadine是Hualing Medicine開發的一種治療糖尿病的新藥，已有10年的歷史，作為興奮劑葡萄糖激酶，是世界上第一種新的藥物機制。

據了解，葡萄糖激酶分布在體內的許多器官中，可以刺激葡萄糖并調節葡萄糖代謝，激素在穩定血糖水平方面發揮著重要作用。“我們仍然可以看到改善，”中國領先的制藥技術（上海）β細胞功能有限公司副總裁表示，β細胞功能可以降低我們的胰島素抵抗，并在早期促進胰島素分泌。它在針對2型糖尿病根源的機制中發揮作用。

在2型糖尿病患者中，體內產生胰島素的能力并沒有完全喪失，一些患者甚至會產生大量胰島素，但胰島素的作用很差，因此胰島素缺乏的患者相對胰島素而言，某些口服藥物可以刺激胰島素分泌。Hualing Medicine首席執行官陳麗博士表示，“獲得藥物制造許可

很赞哦!（5）